Piruvat Kinaz Eksikliği Olan ve Düzenli Transfüzyon Yapılan Hastalarda Mitapivat’ın Etkililiğinin ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Faz 3, Çok Merkezli, Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü Çalışma ve Ardından 5 Yıllık Açık Etiketli Uzatma Dönemi

Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje, 2022 - 2027

Proje Türü: Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Başlama Tarihi: Nisan 2022
Bitiş Tarihi: Nisan 2027

Proje Özeti

Pıruvatkınaz eksıklıgı olan hastalarda pıruvatkınaz enzımını aktıvıtesını arttıran Mıtapıvat adlı ılacla hastaların transfuzyondan kurtarılması ve veya transfuzyon ıhtıyacının azaltılması amacıyla yapılan bır calısmadır