Enzim Replasmanı ile terapötik hedeflere ulaşan Gaucher hastalığı Tip 3 (GD3) olan yetişkin ve pediatrik hastalarda venglustatın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmek için yapılan faz 3, çok merkezli, çok uluslu, randomize, çift kör, çift yapay, aktif karşılaştırıcı çalışma Terapi (ERT)

Balcı M. C. (Yürütücü), Gökçay G. F., Karaca M., Aktaş Ü.

Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje, 2024 - 2026

Proje Türü: Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Başlama Tarihi: Haziran 2024
Bitiş Tarihi: Haziran 2026

Proje Özeti

Enzim Replasman Tedavisi ile terapötik hedeflere ulaşan Gaucher hastalığı Tip 3 (GD3) olan yetişkin ve pediatrik hastalarda venglustatın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendiren faz 3, çok merkezli, çok uluslu, randomize, çift kör, çift yapay, aktif karşılaştırıcı çalışma (ERT)