Desteklenen Projeler
39
-
2026 - 2036 A Phase 3, Non-Investıgatıonal Product, Multı Country Cohort Study To Descrıbe The Long-Term Safety And Effectıveness Of A Prıor Sıngle-Dose Treatment Wıth Investıgatıve Gıroctocogene Fıtelparvovec Or Fıdanacogene Elaparvovec In Partıcıpants Wıth Hemophılıa A Or Hemophılıa B, Respectıvely (C0371017)
-
2025 - 2028 A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B (ATLAS-KIDS) (EFC17905)
-
2024 - 2028 Open-label, long-term safety and efficacy study of Mim8 in participants with haemophilia A with or without inhibitors
-
2023 - 2028 17- An Open-Label Study In Pedıatrıc (<18 Years Of Age), Severe Hemophılıa A Partıcıpants (Coagulatıon Factor Actıvıty <1%) Wıth Or Wıthout Inhıbıtors Or Moderately Severe To Severe Hemophılıa B Partıcıpants (Coagulatıon Factor Actıvıty ≤2%) Wıth Or Wıthout Inhıbıtors Comparıng 12 Months Of Hıstorıcal Standard Treatment To Marstacımab Prophylaxıs
-
2023 - 2028 16- A Phase 3, single-arm, multicenter, multinational, open-label, one-way crossover study to investigate the efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in male participants aged ≥12 years with severe hemophilia A or B, with or without inhibitory antibodies to factor VIII or IX (ATLAS-NEO) (EFC17574)
-
2022 - 2028 Long-term Safety and Efficacy of Efanesoctocog Alfa (BIVV001) in Previously Treated Patients With Hemophilia A (XTEND-ed) (LTS 16294)
-
2022 - 2028 Faktör IX Gen Transferleri Hemofili B'li bireylerde PF-06838435'nin Uzun Dönem Güvenlilik ve Etkinliliğinin Değerlendirldiği Çok Merkezli Doz Arttıma Alt Çalışması
-
2022 - 2028 18- An Open-Label Extensıon Study To Evaluate The Long-Term Safety, Tolerabılıty, And Effıcacy Of Marstacımab Prophylaxıs In Severe (Coagulatıon Factor Actıvıty <1%) Hemophılıa A Partıcıpants Wıth Or Wıthout Inhıbıtors Or Moderately Severe To Severe Hemophılıa B Partıcıpants (Coagulatıon Factor Actıvıty ≤2%) Wıth Or Wıthout Inhıbıtors (B7841007)
-
2021 - 2028 Fitusiran Prophylaxis in Male Pediatric Subjects Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B (ATLAS-PEDS) (EFC15467)
-
2026 - 2027 A Phase 1b Open-Label Non-Randomızed Study To Assess The Safety, Pharmacokınetıcs, And Pharmacodynamıcs Of Marstacımab Treatment Followıng The Dıscontınuatıon Of Emıcızumab Therapy In Adolescent And Adult Partıcıpants Wıth Severe Hemophılıa A Wıthout Inhıbıtors (B7841014)
-
2017 - 2027 Şiddetli von Willebrand Hastalığı Tanısı Konulan Çocuklarda Kanama Epizodlarının Tedavisi ve Kontrolünde ADVATE ile veya ADVATE olmadan rVWF Etkililiği, Güvenliliği ve Tolere Edilebilirliğinin, Elektif ve Acil Cerrahi Oprerasyonlarda rVWF Etkililiğinin, Güvenliliğinin ve rVWF Farmakokinetiğinin (FK) Belirlendiği Faz 3, Prospektif, Çok Merkezli, Kontrollü Olmayan, Açık Etiketli Klinik Çalışma (A phase 3, Prospective, Multicenter, Umcontrolled, Open-label Clinical Study to Determine the Efficiacy, Safety and Tolerability of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) with or without ADVATE in the Treatment and Control of Bleeding Episodes, the Efficiacy, Safety and Tolerability of rVWF in Elective and Emergency Surgeries and the Pharmacokinetics (PK) of rVWF in Children Diagnosed with Severe von Willebrand Disease) (071102)
-
2017 - 2027 Ağır hemofili A (FVIII < %1) hastalığı bulunan, 6 yaşından küçük, daha önce tedavi uygulanmamış hastalarda (PUP'ler) PEGile faktör VIII'in (BAX 855) güvenliliği, immünojenisitesi ve hemostatik etkililiğinin araştırıldığı faz 3, prospektif, çok merkezli, açık etiketli çalışma (A Phase 3 prospective, multicenter, open label study to investigate safety, immunogenicity and hemostatic efficacy, of PEGylated Factor VIII (BAX855) in previously untreated patients (PUPs) 6 years with severe hemophilia A (FVIII<1) ) (261203)
-
2023 - 2026 Phase 3, open label, single arm study to evaluate efficacy and safety of FIX gene transfer with PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-Padua) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (FIX:C≤2%) (BeneGene-2) (C0371002)
-
2024 - 2025 Elektif Majör Cerrahi İşlemler Geçiren, Faktör VIII veya IX İnhibitörlerine Sahip Konjenital Hemofili A veya B Hastalarında Aşırı Kanamanın Önlenmesi İçin Koagülasyon Faktörü VIIa’nın (Rekombinant) Güvenliliğine ve Etkililiğine İlişkin Faz 3 Çalışma-
-
2024 - 2025 A Global, Open-label Study to Investigate the Efficacy and Safety of SerpinPC inSubjects With Hemophilia B With Inhibitors- Protocol Number: AP-0103
-
2024 - 2025 Global, Open-label, Adaptive Design Study to Investigate the Efficacy and Safety of SerpinPC in Subjects With Severe Hemophilia A or Moderately Severe to Severe Hemophilia B- AP-0102:
-
2021 - 2025 Faktör VIII inhibitörlü veya inhibitörsüz hemofili A erişkin ve ergen hastalarda NNC0365- 3769 (Mim8)'in etkililiğinin ve güvenliliğinin araştırıldığı uluslararası, açık etiketli, randomize, kontrollü çalışm- “NN7769-4514
-
2017 - 2025 A phase 3, Prospective, Multicenter, Umcontrolled, Open-label Clinical Study to Determine the Efficiacy, Safety and Tolerability of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) with or without ADVATE in the Treatment and Control of Bleeding Episodes, the Efficiacy, Safety and Tolerability of rVWF in Elective and Emergency Surgeries and the Pharmacokinetics (PK) of rVWF in Children Diagnosed with Severe von Willebrand Disease
-
2024 - 2024 Daha Önce veya Mevcut Aktif İnhibitörleri Olan "Hemofili A Hastalarında İnsan Faktörü VIII'in Adeno İlişkili Virüs Vektörü Aracılı Gen Transferi Tedavisinde BMN 270'in Güvenliliğini, Tolerabilitesini ve Etkinliliğini Değerlendiren Bir Faz 1/2 Çalışma
-
2020 - 2024 Adeno-ilişkili virüs vektörü SPARK100 (BENEGENE-1) için nötrleştirici antikorlar açısından negatif olan, orta derecede ağır ila ağır hemofili B (FIX:C ≤%2) hastası olan yetişkin gönüllülerde ve adeno-ilişkili virüs vektörü SB-525 kapsidi (AAV6) için nötrleştirici antikorlar açısından negatif olan, ağır hemofili A (FVIII:C ≤%1) hastası olan yetişkin gönüllülerde, olağan bakım koşullarında halihazırda kullanılan FIX veya FVIII profilaksi replasman tedavisinin en az 6 aylık prospektif etkinliği ve seçili güvenlilik verilerinin değerlendirilmesi için açık etiketli, araştırma amaçlı ürün olmayan, çok merkezli değerlendirme çalışması” Protokol no: C0371004 (Uluslararası, çok merkezli proje)
-
2020 - 2024 Phase3B Prospective, Open-Label, Uncontrolled Multicenter Study On long-term safety and efficiacy of rvWF in Pediatric and Adult Subject with Severe vWD (SHP677-304)
-
2020 - 2024 An Open-Label Study in Adolescent and Adult Severe (Coagulation Factor Activity <1%) Hemophilia A Participants With or Without Inhibitors or Moderately Severe to Severe Hemophilia B Participants (Coagulation Factor Activity ≤2%) With or Without Inhibitors Comparing Standard Treatment to PF-06741086 Prophylaxis
-
2021 - 2023 A Phase 3 open-label, multicenter study of the safety, efficacy and pharmacokinetics of intravenous recombinant coagulation Factor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusion protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) in previously treated pediatric patients <12 years of age with severe hemophilia A (EFC16295)
-
2020 - 2023 Lenvatinibin Relaps veya Refrakter Solid Maligniteleri Olan Çocuklarda, Adolesanlarda ve Genç Yetişkinlerde Antitümör Aktivitesini ve Güvenliliğini Değerlendiren Açık Etiketli, Uluslararası, Çok Merkezli, Faz 2, Basket Çalışması (A Study of Lenvatinib (MK-7902) in Pediatric Participants With Relapsed or Refractory Solid Malignancies) (MK7902-013)
-
2021 - 2022 İnhibitörlü Hemofili A’lı veya Hemofili B’li Gönüllülerde Kanama Epizodlarının Gerektiğinde Tedavisi ve Kontrol Altına Alınması İçin Subkütan Marzeptakog Alfanın (Aktive) Etkililiğinin ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Faz 3 Çalışma: Crimson 1 Çalışması-MAA-304”
-
2021 - 2022 Proflaksi tedavisi altındaki çocuk ve erişkin hemofili A hastalarında eklem sağlığını değerlendirmede HEAD-US ultrason eklem skorlama sisteminin öenminin araştırıldığı,ulusal,çok merkezli,kesitsel çalışma
-
2017 - 2022 İnhibitörlü Hemofili A veya B Hastalarında Biyobenzer Eptacog Alfa (Aryaseven) ve Novoseven®'ın Farmakodinamik, Farmakokinetik ve Güvenliğini Karşılaştıran Randomize Çok Merkezli, Çift Kör Klinik Çalışma (A Randomized, Multicenter, Double Blind Clinical Trial Comparing Pharmacodynamic, Pharmacokinetic And Safety Of A Biosimilar Eptacog Alfa (Aryoseven) And Novoseven®, In Patients Wıth Haemophilia A Or B With Inhibitors). (UGA 2014-01)
-
2017 - 2021 Konjenital Faktör VII Eksikliği Olan Hastalarda Biyobenzer Eptacog Alfa (Aryoseven) ile Novoseven'ın Farmakokinetiğini Karşılaştıran Randomize, Çok Merkezli, Tek Doz, Çapraz, Çift Kör Bir Çalışma (A Randomized, Multicenter, Single Dose, Cross-Over, Double Blind Study Compairing The Pharmacokinetic Of Biosimilar Eptacog Alfa With Novoseven, In Patıents With Congenital Factor VII Deficiency) (UGA 2014-02)
-
2017 - 2021 İnhibitörlü Hemofili A, Pediatrik Hastalarda Emicizumab'ın Subkutan Uygulamasının Etkililiği, Güvenliği ve Farmakokinetiğini Değerlendiren, Çok Merkezli, Açık Etiketli, Faz III Klinik Çalışma (A Multicenter, Open-Label, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Subcutaneous Administration of Emicizumab in Hemophilia A Pediatric Patients With Inhibitors) (BH29992)
-
2017 - 2020 Şİddetli von Willebrand Hastalığında rVWF ile Profilaksinin Etkililiğinin ve Güvenliliğinin Değerlendirildiği Prospektif, Faz 3, Açık Etiketli, Uluslararası Çok Merkezli Çalışma (A prospective, phase 3, Open-label, International Multicetre Study on Efficiacy and Safety of Prophylaxis with Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) in Severe Von Willebrand Disease) (071301)
-
2017 - 2019 Çok merkezli, retrospektif bir çalışma ile Türkiye’de Hemofili B hastalığının temel özelliklerinin ve tedavi yöntemleri ile izleminin saptanması
-
2016 - 2019 Hemofili Hastalarında Profilaktik Tedavinin Eklem Sağlığı Üzerine Olan Koruyucu Etkisinin Gözlemlendiği Çok Merkezli, Müdahelesiz Gözlemsel İlaç Araştırması (B1831089)
-
2016 - 2018 Ağır Hemofili A'lı Gönüllülerde İki Farklı Faktör VIII En Düşük Düzeylerinin Hedeflendiği Farmakokinetik Yönlendirmeli Profilaksiyi Takiben BAX855'in Güvenliliği ve Etkililiğinin Karşılaştırıldığı Faz3, Prospektif, Randomize, Çok Merkezli Klinik Çalışma (A Phase 3, prospective, randomized, multi-center clinical study comparing the safety and efficacy of BAX 855 following PK-guided prophylaxis targeting two different FVIII trough levels in subjects with severe Hemophilia A (PROPEL) (261303)
-
2015 - 2018 Olağan Bakım Koşullarında Daha önce Tedavi Görmemiş Şiddetli Hemofili A Hastalarında Ruhsatlandırma Sonrası Yürütülen Bir Güvenlilik Gözetim Kayıt Çalışması [A post Authorization Safety Surveillance Registry In Previously Untreated Patients with Severe Hemophilia A in Usual Care Settings (B1831007Refacto)]
-
2015 - 2018 Daha Önce Tedavi Görmüş Ağır Hemofili A Hastalarında Kanama Profilaksisisnde PEGile Rekombinan Faktör VIII'in (PEG-fFVIII; BAX855) Güvenliliği ve Etkililiğini Değerlendiren Faz 3b Devam Çalışması (A Phase 3b Continuation study of the Safety and Efficacy of PEGylated Recombinant Factor VIII (PEG-rFVIII BAX 855) in Prophylaxis of Bleeding in Previously Treated Patients with Severe Hemophilia A) (261302).
-
2013 - 2017 Olağan Bakım Ortamında, Daha Önceden Tedavi Almamış Hastalarda Refacto AF'nin Güvenlik ve Etknliğinin Açık Bir Çalışması (An open label study of the safety and efficacy of refacto AF in previously untreated patients in usual care settings) (B1831006)
-
2015 - 2015 Phase 3 prospective, uncontrolled, multicenter study evaluting pharmacokinetics, efficacy, safety, and immunogenicity of BAX855 (PEGylated full-length Recombinant FVIII )in previously treated pediatric patients with severe hemophilia A
-
2015 - 2015 A Phase III Open-label Pharmacokinetic, Efficacy and Safety Study of rVlll-Single Chain in a Pediatric Population with Severe Hemophilia A (CSL627-3002)
-
2010 - 2015 SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers) Study